9月27日,由基因編輯界的大咖張鋒教授和David Liu教授等人共同創立的Beam Therapeutics正式向美國證券交易委員會(SEC)遞交了納斯達克上市申請,計劃募資1億美元,交易代碼“BEAM”。這家公司是首個利用CRISPR單堿基編輯技術開發全新療法的公司。


首個利用Crispr技術開發全新療法的公司要上市了 由張鋒等人創立


Beam在其IPO招股說明書中表示:“如果現有的基因編輯方法是基因組的‘剪刀’,那么我們的基因編輯方法就是‘鉛筆’,可以擦除并重寫基因中的一個字母。”Beam的核心技術來自張鋒教授與David Liu教授兩人的科研突破,能精準地對DNA或RNA上的單個堿基進行編輯。我們知道無論是DNA還是RNA,其關鍵遺傳信息均由堿基的序列所構成。如果這些信息出現了偏差,就會導致細胞功能受損,引發疾病。


Beam Therapeutics指出,其單堿基編輯技術是CRISPR基因編輯工具的全新應用。這項技術有兩個關鍵組成部分,其一是能特異性靶向基因組中任意位點的CRISPR酶。我們可以通過使用不同的酶,來靶向DNA或RNA。第二個關鍵是一類能修改堿基的酶。與經典的CRISPR基因編輯技術不同,這種酶主要涉及對堿基的化學修飾,不會切開DNA或RNA,理論上安全性也更高。


首個利用Crispr技術開發全新療法的公司要上市了 由張鋒等人創立


Beam的12款在研項目


Beam在其招股書中列出了12種在研項目,可治療的疾病領域包括血液疾病β地中海貧血和鐮狀細胞病,以及血液癌、急性淋巴細胞白血病和急性髓細胞性白血病。此外,其管線中還包括針對肝臟疾病以及眼睛和中樞神經系統疾病的潛在治療方法。


到目前為止,該公司所有的在研項目都是臨床前的。Beam表示,大多數臨床前項目已經在實驗室中證明了“治療相關”的細胞堿基編輯技術。明年,其目標是在動物中驗證并測試細胞堿基編輯技術。如果一切順利,Beam表示,其可能會在2021年啟動多個人體試驗的項目申請。


首個利用Crispr技術開發全新療法的公司要上市了 由張鋒等人創立


據Beam Therapeutics的上市文件,該公司成立于2017年,目前已擁有100多名員工,并獲得哈佛大學、麻省理工學院和哈佛大學Broad Institute、Editas Medicine和Bio Palette的獨家技術授權。成立至今,公司已經完成2.24億美元的融資,主要投資人包括F-Prime Capital Partners,ARCH Venture Partners等。


正如該公司的投資人,ARCH Venture Partners的管理合伙人和共同創始人Robert Nelsen先生所說的——“有著下一代基因編輯技術、世界級的管理團隊、以及豐厚資源的Beam相當獨特,不僅有望改變我們對疾病的治療方式,還有望改變對疾病的預防手段”,我們期待在資本的助力下,Beam Therapeutics能夠早日將管線內的遺傳療法推進至臨床,造福廣大遺傳病患者。


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